脊柱肌肉萎缩

脊柱肌肉萎缩(SMA)是一种遗传,进展,通常是终端稀有疾病,影响个人走路,吃,最​​终呼吸的能力。衰弱和经常致命的,SMA影响了10,000个活产出的产卵,是婴儿死亡的主要遗传原因。

SMA会影响各种年龄的人 - 从婴儿和儿童到青少年和成年人 - 具有不同程度的严重程度。新生儿和婴儿可以发展婴儿发病SMA,这是疾病最严重的形式,这可能导致瘫痪和预防婴儿进行生命的基本功能,例如吞咽或抬起头部。后期发病SMA在儿童,青少年和成年人中更常见,他们可能会遇到显着的肌肉弱点和残疾,例如无法独立站立或行走。

具有两份SMN2基因副本的个体,该基因还产生生存运动神经元(SMN)蛋白,最有可能产生婴儿发病SMA(也称为1型),而具有三个或四个副本的那些是最有可能的开发稍后的SMA(类型2和3)。

SMA的治疗

以前,有SMA及其家庭的个人没有治疗方案。这是2016年12月改变的生物因收到美国食品和药物管理局(FDA)批准批准治疗SMA的批准。此次治疗自40多个国家批准以来,迄今为止帮助了数千名患者。欧洲联盟的可用性将由国家,每个本地报销和访问途径不同。

我们继续与医疗保健专业人员,政府机构,政策制定者和倡导团体合作,能够尽可能快地提供对可能受益的许多人的新疗法。

生物原性致力于通过正在进行的研究,删除访问和提供支持计划的障碍,从而提高SMA及其家庭的生活。2017年12月,生物因发起了与IONIS的新合作,以鉴定新的治疗方法 - 特别是新的反义寡核苷酸(ASO)候选者,该候选者旨在治疗SMA - 适用于患有衰弱疾病的个体。

了解我们的美国的SMA治疗我们的患者支持计划,SMA360◦™,解决有权获得治疗的非医疗障碍(仅限美国居民)。

要了解美国以外的国家/地区的产品可用性,请联系您的医疗保健提供者或访问您的当地生物因联盟遗址

访问计划:临床试验和扩展访问

学习更多关于临床试验访问程序

请查看Biogen的公司扩展访问计划(EAP)原则和标准。发布了关于具有婴儿诊断(类型1)SMA,包括资格标准和参与站点的符合条件的符合条件的EAP的详细信息ClinicalTrials.gov.

有关此过程的更多信息感兴趣的患者应联系Biogen's患者中心

对更多信息感兴趣的医生应该联系生物因医学信息

患者资源

由SMA触及生活的家庭的启发,我们与SMA社区密切合作,创造一个致病的疾病教育计划一起在sma

在SMA一起为具有SMA及其护理人员的个人提供信息和资源。我们希望从这个方案中获得的见解将帮助家庭更好地与SMA生活。

有关更多信息,请访问一起ineinsma.com.

在美国以外的国家/地区的产品支持,请联系您的医疗保健提供商或访问您的当地生物因联盟遗址

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美国居民 - 联系患者服务1-844-4spinraza(1-844-477-4672)

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